这张由 Amylyx 提供的 2018 年照片显示，该公司的联合创始人 Joshua Cohen（左）和 Justin Klee 在马萨诸塞州剑桥市。 Amylyx 制造的一种备受争议的 Lou Gehrig 病药物于 2022 年 9 月 29 日星期四获得美国批准，患者长期寻求的胜利，可能会再次质疑政府审查实验药物背后的科学严谨性。 （通过 AP 的 Amylyx）
华盛顿（美联社）——一种备受争议的治疗 Lou Gehrig 病的药物周四获得了美国的批准，这是患者长期寻求的胜利，这可能会再次引发人们对政府审查实验药物背后的科学严谨性的质疑。
美国食品和药物管理局根据一项小型中期研究的结果批准了 Amylyx Pharmaceuticals 的药物，在该研究中，患有衰弱性疾病的患者似乎进展更慢，并且存活时间延长了几个月。 通常，FDA 需要两项大型研究或一项具有“非常有说服力”的生存结果的研究才能获得批准。
“这项批准为 ALS 提供了另一种重要的治疗选择，这是一种目前无法治愈的危及生命的疾病，”FDA 神经病学药物主任 Billy Dunn 博士在一份声明中说。
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该药物将作为 Relyvrio 销售，是美国批准的第三种治疗肌萎缩侧索硬化症或 ALS 的药物，它会破坏行走、说话和吞咽等基本功能所需的神经细胞。
FDA 的审查已成为有关监管机构更广泛辩论的一个热点，包括在审查致命疾病药物时应该有多大的灵活性，以及它应该对来自患者和其他外部声音的呼吁给予多大的重视。
加州大学旧金山分校的 ALS 专家 Catherine Lomen-Hoerth 博士说：“我认为这证明了 FDA 的能力，我认为这表明了 ALS 患者和倡导者的坚韧不拔。” “该公司确实尽一切可能将这种有潜力的药物提供给患者。”
Amylyx 的药物是一系列神经系统药物中的最新药物，尽管有效性数据存在问题，但这些药物已获得 FDA 的批准。 该机构仍面临两项政府调查，以了解其去年批准阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm 的情况，但尚未证明该药物可以减缓这种疾病。
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最新的批准遵循了一条非常动荡的道路，其中包括 FDA 内部科学家的两次负面评测，他们称该公司的结果“临界”和“没有说服力”。 一个外部顾问小组在 3 月份支持这种负面意见，以微弱优势投票反对这种药物。
但 FDA 面临着来自 ALS 患者、倡导者和国会议员的巨大压力。 最近几周，该机构收到了来自 ALS 社区的 1,300 多条支持治疗的书面评测。
当 FDA 早些时候重新召集他们重新审视 Amylyx 的药物时，这种倾诉有助于动摇同一个专家小组。 第二次，他们支持药物，7-2。 投票没有约束力，但似乎为 FDA 批准打开了大门。
几位小组成员表示，他们对会议上的一次特别交易所感到放心，其中 FDA 官员要求 – Amylyx 确认 – 如果一项正在进行的大型研究未证实其益处，该公司将自愿将其药物撤出市场。
这项 600 名患者的研究预计将在 2024 年报告结果。
但专家们指出了这种非正式承诺的许多潜在问题。 FDA 和公司可能会就最终数据是否支持该药物存在分歧； 或者未来收购该药物的公司可能不会受到 Amylyx 承诺的约束。
这种以粉末为基础的药物是两种较老成分的组合：一种治疗肝脏疾病的处方药和一种与中药相关的膳食补充剂。 总部位于马萨诸塞州剑桥的 Amylyx 已为这种组合申请了专利，并表示这些化学物质共同作用可以保护细胞免于过早死亡。
一些 ALS 患者已经分别服用这两种药物。 但预计 FDA 的批准将迫使保险公司承担治疗费用，从而引发对其价格的质疑。
Amylyx 周四没有立即宣布价格，但表示计划在周五早上与投资者的电话会议上公布这些信息。
一个分析新疗法成本效益的外部小组认为该药物的价值在每年 9,100 美元至 30,700 美元之间。 临床和经济评测研究所还指出，预计许多患者将 Amylyx 的药物与旧疗法结合使用，每年的费用超过 170,000 美元。
Sunny Brous 在 2015 年被诊断出患有 ALS，并希望将 Amylyx 的药物添加到她已经为该疾病服用的两种较早的 FDA 批准药物中。
“在没有这种药物的情况下，我已经做到了这一点，我希望现在拥有它可以进一步延长我的生命，”现年 35 岁的布鲁斯说，他住在德克萨斯州沃思堡附近。
Amylyx 的数据来自一项针对 137 名患者的研究，该研究根据患者完成的功能问成交量调查显示在减缓疾病方面有一些益处。 FDA 指出，在研究结束后继续服用该药物的患者似乎比最初接受安慰剂的患者多存活了几个月。
2017 年被诊断出患有这种疾病的 ALS 协会董事会成员 Larry Falivena 在一份电子邮件声明中说：“ALS 社区已经证明，我们的宣传可以影响正在做出的关于我们健康的决定。”该组织投资了 220 万美元Amylyx 的早期研究并有望从未来的药物销售中收回 330 万美元。
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